Вопросы медицинской химии (ISSN 0042-8809)

Генотерапия наследственных болезней

   


1. Медико-генетический научный центр РАМН
Идентификатор PubMed: 11033886
Год: 2000 том: 46  выпуск:3  страницы: 264-278
Реферат: В обзоре представлены основные достижения в разработке методов генотерапии моногенных наследственных болезней. В настоящее время картировано более 1000 генов моногенных наследственных болезней, несколько сотен из них идентифицировано, что является обязательной предпосылкой для генотерапии. Разработаны различные способы доставки рекомбинантных генетических конструкций, в том числе физические, с помощью вирусных векторов, а также с использованием рецептор-опосредованного переноса в клетки мишени in vitro и in vivo. Определены необходимые условия для экспрессии трансгенов. одобрено несколько десятков протоколов генотерапии моногенных наследственных заболеваний. при генотерапии наследственного иммунодефицита, обусловленного недостаточностью аденозинде-заминазы, зарегистрирован клинический эффект. Муковисцидоз является одним из первых заболеваний, для которого началась разработка методов генотерапевтической коррекции. оказались достаточно успешными экспериментальные исследования по созданию генетических конструкций с геном муковисцидозного трансмембранного регулятора (МТР), векторов для доставки этой конструкции в эпителий дыхательных путей и безопасности гено-терапевтических манипуляций. В то же время 1-я фаза клинических испытаний показала, что ряд физиологических и патофизиологических особенностей муковисцидоза, которые не могли быть учтены в эксперименте, снижают эффективность переноса генетической конструкции, продолжительность ее экспрессии, или даже вызывают нежелательную воспалительную реакцию в месте доставки конструкции в аденовирусном векторе. В настоящее время предпринимаются интенсивные попытки преодолеть возникшие препятствия на пути генотерапии муковисцидоза
Загрузить PDF:
Ссылка: Гинтер Е.К., Генотерапия наследственных болезней, Вопросы медицинской химии, 2000, том: 46(3), 264-278.
Список литературы
 2002(Том:48)
 2001(Том:47)
 2000(Том:46)
 1999(Том:45)
 1998(Том:44)
 1997(Том:43)
 1996(Том:42)