Генотерапия наследственных болезней Гинтер Е.К.1 1. Медико-генетический научный центр РАМН Идентификатор PubMed: 11033886
Год: 2000 том: 46 выпуск : 3 страницы: 264-278in vitro и in vivo . Определены необходимые условия для экспрессии трансгенов. одобрено несколько десятков протоколов генотерапии моногенных наследственных заболеваний. при генотерапии наследственного иммунодефицита, обусловленного недостаточностью аденозинде-заминазы, зарегистрирован клинический эффект. Муковисцидоз является одним из первых заболеваний, для которого началась разработка методов генотерапевтической коррекции. оказались достаточно успешными экспериментальные исследования по созданию генетических конструкций с геном муковисцидозного трансмембранного регулятора (МТР), векторов для доставки этой конструкции в эпителий дыхательных путей и безопасности гено-терапевтических манипуляций. В то же время 1-я фаза клинических испытаний показала, что ряд физиологических и патофизиологических особенностей муковисцидоза, которые не могли быть учтены в эксперименте, снижают эффективность переноса генетической конструкции, продолжительность ее экспрессии, или даже вызывают нежелательную воспалительную реакцию в месте доставки конструкции в аденовирусном векторе. В настоящее время предпринимаются интенсивные попытки преодолеть возникшие препятствия на пути генотерапии муковисцидозаЗагрузить PDF: Ключевые слова: наследственные болезни, гены, рекомбинантная ДНК, векторы, трансфекция, трансгеноз, генотерапия, муковисцидоз, ген муковисцидозного трансмембранного регулятора
Цитирование: APA
MLA
Стандарт БМХ
ГОСТ
Гинтер Е.К. (2000) Генотерапия наследственных болезней. Вопросы медицинской химии, 46 (3), 264-278.
и др. Генотерапия наследственных болезней // Вопросы медицинской химии. - 2000. - Т. 46. -N 3. - С. 264-278.
и др., "Генотерапия наследственных болезней." Вопросы медицинской химии 46.3 (2000): 264-278.
Гинтер, Е. К. (2000). Генотерапия наследственных болезней. Вопросы медицинской химии , 46(3), 264-278.
Список литературы Показать Weatherall G.J (1995) Brit.Med Bull., 51, 1-11. Scholar google search Jaenisch R. (1988) Science, 240, 1468 - 1474. Scholar google search Grosveld F., Blom van Assendelft G, GreavesD.R, et al. (1987) Cell, 51, 975-985. Scholar google search Higgs D.R, Wood W.G, Jarman A.P.,etal.(1990) Genes Dev., 4, 1588- 1601. Scholar google search Culver K.W.(1994) Gene Therapy. A Handbook for Physicians. N - Y , Mary Ann Liebert Inc. Pub. Scholar google search Davis H.L., Whalen R.G, Demeneix B.A. (1993) Hum. Gene Ther , 4, 151 - 159. Scholar google search Горбунова B.H., Баранов B.C. (1997) Введение в молекулярную диагностику и геннотерапию наследственных заболеваний. С.-Пб. Scholar google search Lien Y.H., Lai L.W. (1997) Kidney Int.,61. (Suppl.), S85-88. Scholar google search Hauswirth W.W., Mclnnes R.R. (1998) Mol. Vis., 21, 4- 11. Scholar google search Lalwam A.K, Walsh B.J., Reilly P.G., et al. (1996) Gene Ther , 3, 588-592. Scholar google search Palu G., Bonaguro R, Marcello A. (1999) J. Biotechnol., 68, 1-13. Scholar google search Weinberg K.L,Kohn D.B. (1998)Semin. Hematol. 35,354-366. Scholar google search Петрова Н.В.,Гинтер Е.К. (1997) Генетика, 33, 1326-1328. Scholar google search Riordan J.R, Rommens J.M., Kerem B.S., et al. (1989) Science, 245, 1066-1073. Scholar google search Rommens J.M., lannuzzi M.C., Kerem B.S., et al. (1989) Science, 245, 1059-1064. Scholar google search Johnson L.G, Olsen J.C., Sarkadi B. et al. (1992) Nat. Genet., 2, 21-25. Scholar google search DorinJ.R., Parley R, Webb S, et al. (1996) Gene Then, 9, 797-801. Scholar google search Gregory R.J., Cheng S.H., Rich D.P. et al (1990)Nature, 347, 382-386. Scholar google search Whitsett J.A., Dey C.R., StrippB.R. et al. (1992) Nat. Genet., 2, 13-20. Scholar google search Grubb В.R, Boucher R.C. (1999) Physiol. Rev., 79 (Suppl.), S193-214. Scholar google search Alton E. W.F.W., Bay J. G., Munro С (1987) Thorax., 42, 815-817. Scholar google search Coutel C. (1995) Biologicals, 23,21-25. Scholar google search Fisher K.J., Choi H, Burda J. et al. (1996) Virology, 217, 11-22. Scholar google search Rosenfeld M.A., YoshimuraK, TrapnellB.C. etal. (1992) Cell, 68, 143- 155. Scholar google search Yang Y., Raper S.E., Cohn J.A., et al. (1993) Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 90, 4601-4605. Scholar google search Zabner J., Petersen D.M., Puga A.P., et al. (1994) Nat. Genet., 6, 75-83. Scholar google search Vassaux G., Manson AL., Huxley С (1997) Gene Then, 6, 8-23. Scholar google search Suzuki K, Singh R.N., Crystal R.G. (1996) Hum. Gene Then, 7, 1883-1893. Scholar google search Goldman M.J, Wilson J.M. II (1995) J. Virol., 69, 5951 - 5958. Scholar google search van-Heeckeren A., Fercol Т., Tosi M. (1998) Gene Ther., 5, 345-351. Scholar google search Fasbender A., Lee J.H., Walters R. W, et al. (1998) J. Clin. Invest., 102, 184-193. Scholar google search Mastrangeli A., Danel C, Rosenfeld M.A. et al. (1993) J. Clin. Invest., 91, 225-234. Scholar google search Hyde S.C., Gill D.R, Higgim C.F.,et al. (1993) Nature, 362, 250-255. Scholar google search Rosenfeld M.A., Chu C.S., Seth P., et al. (1994) Hum. Gene Ther., 5, 331 -342. Scholar google search Zhang Y., Jiang Q., DudusL.,et al. (1998) Hum. Gene Ther., 9, 635 - 648. Scholar google search Goldman M.J., Litzky L.A., Engelhardt J.F., et al. (1995) Hum. Gene Ther., 6, 839-851. Scholar google search Mastrangeli A, Harvey B.G., Yao J, et al. (1996) Hum. Gen. Ther., 7, 79-87. Scholar google search Stewart M.J., Plautz G.E., Del Bouno L, et al. (1992) Hum. Gene Ther., 3, 267-276. Scholar google search NabelE.G., Gordon D, Yang Z.-Y, et al (1992) Hum. Gene Ther., 3, 649 - 656. Scholar google search Yoshimura K, Rosenfeld M.A., Nakamura H, et al. (1992) Nucleic Acids Res., 20, 3233-3240. Scholar google search Hyde S.C., GillD.R, Higgins C.F., etal. (1993) Nature, 362, 250-255. Scholar google search Alton E.W.F.W, Middleton P. G., Caplen N.J., et al. (1993) Nature Genet., 5, 135-142. Scholar google search McLachlan G., Davidson D.J., Stevenson B.J. et al. (1995) Gene Ther., 2, 614-622. Scholar google search McLachlan G., Ho L.P., Davidson-Smith H, et al. (1996) Gene Ther., 3, 1113-1123. Scholar google search Jiang C, O'Connor S.P., Fang S.L, et al. (1998) Hum. Gen. Ther., 9, 1531-1542. Scholar google search Goddard C.A., Ratcliff R., Anderson J.R. (1997) Gene Ther., 4,1231-1236. Scholar google search Lei D.C., Kwnelmann K, Koslowsky Т., et al. (1996) Gene Ther., 3, 427-436. Scholar google search Goldman MJ, Lee P.S, YcmgJ.S.et al. (1997) Hum. Gene Ther., 8, 2261-2268. Scholar google search Zhang L, Wang D, Fisher H,, et al. (1998) Proc. Nat. Acad. Sci. USA., 95, 10158 - 10163 . Scholar google search Ferrari S., Mow K, Pettenazzo A.,et al. (1997) Gene Ther., 4, 1100-1006. Scholar google search Ivaschenko Y.E., Glazkov P., Baranov A., et al. (1998) Am. Soc. of Gene Ther. 1-st Ann. Meet. p. 162A. Scholar google search Zabner J. Couture LA., Gregory R.J. et al. (1993) Cell, 75, 207-216. Scholar google search Crystal R.G. et al. (1994) Nat. Genet., 8, 42-51. Scholar google search Knowles M.R, Hohneker K. W., Zhou Z, et al (1995) New. Engl. J. Med., 333, 823-831. Scholar google search Bellon G, Calmard L, Thouvenot D., et al. (1996) C.R. Seances Soc. Biol. Fil., 190, 109-142. Scholar google search Caplen N.J., Alton K, Middleton P.G, et al. (1995) Nature Med., 1, 39-46. Scholar google search Porteous D.J., Dorm J.R., McLachlan G, et al. (1997) Gene Ther., 4, 210-218. Scholar google search Knowles M.R., Noone P.G, Hohneker K., et al. (1998) Hum Gene Ther., 9, 249-269. Scholar google search
