ВОПРОСЫ МЕДИЦИНСКОЙ ХИМИИ (ISSN 0042-8809)

Генотерапия наследственных болезней

   
Гинтер Е.К.1

1. Медико-генетический научный центр РАМН
Идентификатор PubMed: 11033886
Год: 2000  том: 46  выпуск: 3  страницы: 264-278
В обзоре представлены основные достижения в разработке методов генотерапии моногенных наследственных болезней. В настоящее время картировано более 1000 генов моногенных наследственных болезней, несколько сотен из них идентифицировано, что является обязательной предпосылкой для генотерапии. Разработаны различные способы доставки рекомбинантных генетических конструкций, в том числе физические, с помощью вирусных векторов, а также с использованием рецептор-опосредованного переноса в клетки мишени in vitro и in vivo. Определены необходимые условия для экспрессии трансгенов. одобрено несколько десятков протоколов генотерапии моногенных наследственных заболеваний. при генотерапии наследственного иммунодефицита, обусловленного недостаточностью аденозинде-заминазы, зарегистрирован клинический эффект. Муковисцидоз является одним из первых заболеваний, для которого началась разработка методов генотерапевтической коррекции. оказались достаточно успешными экспериментальные исследования по созданию генетических конструкций с геном муковисцидозного трансмембранного регулятора (МТР), векторов для доставки этой конструкции в эпителий дыхательных путей и безопасности гено-терапевтических манипуляций. В то же время 1-я фаза клинических испытаний показала, что ряд физиологических и патофизиологических особенностей муковисцидоза, которые не могли быть учтены в эксперименте, снижают эффективность переноса генетической конструкции, продолжительность ее экспрессии, или даже вызывают нежелательную воспалительную реакцию в месте доставки конструкции в аденовирусном векторе. В настоящее время предпринимаются интенсивные попытки преодолеть возникшие препятствия на пути генотерапии муковисцидоза
Загрузить PDF:
Ключевые слова: наследственные болезни, гены, рекомбинантная ДНК, векторы, трансфекция, трансгеноз, генотерапия, муковисцидоз, ген муковисцидозного трансмембранного регулятора
Цитирование:

Гинтер, Е. К. (2000). Генотерапия наследственных болезней. Вопросы медицинской химии, 46(3), 264-278.
Список литературы  
 2002 (том 48)
 2001 (том 47)
 2000 (том 46)
 1999 (том 45)
 1998 (том 44)
 1997 (том 43)
 1996 (том 42)
 1995 (том 41)
 1994 (том 40)
 1993 (том 39)
 1992 (том 38)
 1991 (том 37)
 1990 (том 36)
 1989 (том 35)
 1988 (том 34)
 1987 (том 33)
 1986 (том 32)
 1985 (том 31)